Lito Sousa está em fila para estudo nos EUA,diz mulher do influenciador. — Foto: Reprodução / Broad Institute
O piloto e influenciador Lito Sousa busca a inclusão em dois estudos clínicos que avaliam tratamentos experimentais para doença de Creutzfeldt-Jakob,um diagnóstico raro,neurodegenerativo e sem cura que leva à deterioração das funções mentais e motoras. Segundo a esposa de Lito,Mila Seidl,os testes não estão recebendo novos participantes,o que gerou uma onda de apelo nas redes para que os responsáveis considerem o caso do brasileiro.
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O diagnóstico de Creutzfeldt-Jakob é um das chamadas doenças priônicas,uma classe de distúrbios neurodegenerativos causados pelo acúmulo de proteínas anormais no cérebro denominadas príons. Hoje,são quadros geralmente fatais dentro de meses ou anos após o início dos sintomas.
Embora não existam tratamentos disponíveis,alguns medicamentos têm avançado de forma inédita para os estudos clínicos,a etapa de testes em humanos que é dividida em três fases e necessária para comprovar a eficácia e segurança de um novo fármaco antes de uma potencial aprovação das agências reguladoras para uso.
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O primeiro tratamento para a doença a chegar na etapa de testes em humanos é o ION717,desenvolvido pela Ionis Pharmaceuticals. O medicamento consiste em um pequeno trecho de DNA sintético chamado oligonucleotídeo antissenso (ASO). Essa molécula é utilizada para identificar e destruir o RNA mensageiro (mRNA) responsável por atuar como um manual de instruções dentro da célula para a produção do príon. Dessa forma,o objetivo é interromper a produção da proteína que causa a doença.
O tratamento é aplicado por meio de uma punção lombar no líquido cefalorraquidiano,que envolve a medula espinhal e o cérebro. Os testes de fase 1/2 começaram em 2024 com duas levas de 56 pacientes que foram divididos aleatoriamente para receber o medicamento ou placebo (uma substância sem efeito real,usada para comparação).
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Neste ano,foi anunciado um terceiro grupo com mais 20 pessoas para testar um esquema de dosagem adicional. Após dados preliminares indicarem "um perfil de segurança e tolerabilidade encorajador" e que o ION717 "está atuando sobre seu alvo biológico (ou seja,a proteína priônica)",esses voluntários receberão apenas o medicamento,e não placebo. A avaliação também foi estendida de 70 para 142 semanas.
A previsão da farmacêutica é que o desfecho primário do estudo ocorra em fevereiro de 2027,e que essa fase de testes seja completa em 2030. Nos estudos pré-clínicos,com animais,o tratamento levou a um atraso no início da doença priônica,aumento da sobrevida e reversão dos danos neurológicos.
No entanto,na maioria das vezes,os resultados em animais não são replicáveis para humanos. Por isso,a importância dos estudos clínicos,conduzidos com pessoas em três etapas para confirmar a segurança e a eficácia do tratamento.
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Em abril deste ano,a Universidade de Harvard,o Instituto Broad e a Universidade de Massachusetts,nos Estados Unidos,também deram início à primeira fase de um estudo clínico para avaliar a segurança e a tolerabilidade de um outro potencial novo medicamento para a doença: um pequeno RNA de interferência,batizado de siRNA.
O mecanismo é semelhante ao do ION717: o siRNA atua se ligando e destruindo o RNA mensageiro dentro da célula que leva à produção da proteína priônica.
“A proteína é o problema aqui,mas é difícil atingi-la uma vez que ela está lá,então queremos subir e atingir a molécula de RNA que produz a proteína”,explica Eric Minikel,pesquisador de Harvard,investigador principal do estudo e codiretor do programa Prion Therapeutic Science do Instituto Broad,em comunicado.
Nos testes pré-clínicos,com animais em laboratório,o tratamento reduziu em 49% a quantidade de proteína priônica em camundongos e resultou em um aumento de 64% no tempo de sobrevivência após uma única dose administrada depois do início dos sintomas. O estudo descrevendo os resultados foi publicado na revista científica Nucleic Acids Research.
“Finalmente levar este medicamento a um ensaio em humanos é a realização,há muito esperada,de um sonho de longa data,mas também é apenas o começo do aprendizado sobre a segurança e a atividade desse medicamento em humanos”,diz Minikel.
A fase inicial do estudo envolve 15 pacientes sintomáticos que receberão uma dose do siRNA também por meio de punção lombar. Os novos pacientes incluídos ao longo do ensaio receberão doses maiores do que aqueles recrutados anteriormente.
O estudo também terá um grupo para comparação,composto por outros 15 participantes que não receberão nenhum tratamento. A conclusão dos testes é esperada para agosto de 2029,segundo o registro na plataforma ClinicalTrials.
Nos próximos anos,porém,novas terapias em desenvolvimento também devem entrar nas etapas de estudos clínicos e ampliar o horizonte de possibilidades para as doenças priônicas.
Em abril do ano passado,os mesmos pesquisadores de Harvard e do Instituto Broad anunciaram que testes de um outro tratamento envolvendo edição genética para alterar o gene que produz as proteínas priônicas reduziu pela metade a substância no cérebro de camundongos e prolongou a vida dos animais em 52%. Os achados foram publicados no periódico Nature Medicine.
A técnica não é simples,e ensaios com humanos ainda devem levar anos para começar,afirmam os especialistas. Mas a expectativa é alta: Sonia Vallabh,pesquisadora biomédica de Harvard e esposa de Eric Minikel,que também trabalha nos projetos com doenças priônicas,perdeu a mãe por um diagnóstico do tipo.
No fim de 2010,sua mãe morreu devido a um quadro de insônia familiar fatal,uma das doenças priônicas que pode ser hereditária. Pouco tempo depois,a própria Sonia testou positivo para a mutação causadora da doença.
As descobertas levaram Sonia e Eric,que eram,respectivamente,uma advogada e um consultor de transporte,a mudarem de carreira para se dedicar à compreensão e ao desenvolvimento de um tratamento para doenças priônicas. Eles obtiveram um doutorado em Ciências Biomédicas em Harvard e hoje comandam seu próprio laboratório focado em doenças priônicas no Instituto Broad,com 14 pesquisadores.
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